Powrót na forum

Dodaj odpowiedź

  poprzedni wątek | następny wątek  
Autor Temat:     Nadzieja na lek - cz.2
anja 2018-01-16 22:30

woj.: nie chcę podać

Dzień dobry, pozwoliłam sobie rozpocząć nowy wątek, bo stary był trochę rozbudowany.

dla przypomnienia - poprzednia część tematu zakończyła się postem Eweliny, który dotyczył badań klinicznych nad lekiem na HD.
"tpo jest link do badania o którym Wam pisałam

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03225846?recrs=ab&cond=Huntington+Disease&draw=2&rank=18"

A teraz chciałabym dorzucić swoją porcję wiedzy:
żeby zakwalifikować się do badania muszą być widoczne objawy choroby, czyli nie wystarczy być posiadaczem wadliwego genu.

Ponadto lek, który jest testowany w Polsce wymaga specjalnych haczyków w genomie chorego, takich jakby zaczepów, do których ten lek byłby w stanie się przytwierdzić. Lek ma być podawany przez wkłucie w kręgosłup do płynu okołordzeniowego.

tak jak pisała Ania-Rybka - zanim lek zostanie przebadany klinicznie, może minąć od 5 do 10 lat.

... trzeba mieć nadzieję

anja 2018-01-16 22:41

woj.: nie chcę podać

do Jakbysiedalo:
"podobno w tym eksperymencie WAVE kwalifikuje sie bardzo malo osob, slyszalem ze na 40 przebadane osoby, doslownie kilka zostalo przyjetych, rozumiem ze w tym Twoj maz. Czy orientujesz sie skad az taki odrzut jest? Czy terapia nie zadziala na wiekszosc chorych?"

no własnie ten odrzut może być spowodowany brakiem tych haczyków na chromosomie, o których pisałam wyżej. Wszystko zależy od budowy wadliwego genu.


ania-rybka 2018-01-17 08:35
e-mail
Wrocław
woj.: dolnośląskie

Mówimy o dwóch różnych terapiach/substanjcach badanych:

1) IONIS-HTTRx
2) WVE-120102

W tych przełomowych wiadomościach z grudnia, o których ja pisałam, była mowa o substancji IONIS-HTTRx redukującej huntingtynę. Ten lek jeszcze nie ma chyba zorganizowanej grupy pacjentów do próby klinicznej i nie są znane kryteria kwalifikacji do próby - za wcześnie.
Firma sposnorująca: Ionis Pharmaceuticals, Inc. we współpracy z firmą Roche.


Natomiast badanie, o którym pisze anja, nazywa się PRECISION-HD2 (nie WAVE --> Wave Life Sciences Ltd. to sponsor tego badania) i testuje substancję WVE-120102. Tu właśnie do badania poszukiwane są osoby o specyficznej mutacji genetycznej.
Ktoś z moich znajomych z widocznymi symptomami, ale nadal w fazie pełnej samodzielności, też został zaproszony do wstępnego badania, czy posiada właśnie taki rodzaj mutacji, żeby móc uczestniczyć w tym programie. W rozmowie padło "inżynieria genetyczna"... To moim zdaniem jest właśnie to badanie, w którym uczestniczy mąż Eweliny. Piszą, że do badania szukają 48 osób. Badanie koordynują dwa ośrodki: Toronto i Warszawa :)
Do tej mojej znajomej osoby dzwoniono z Poznania z jednego z centrów EHDN.
W fazie 1 tego badania lek podawano poprzez punkcję do rdzenia kręgowego.
Ta substancja też ma na celu redukcję produkcji złego białka huntingtyna.

Na stronie tego badania są kryteria kwalifikacyjne:
- wiek 25-65
- płeć bez znaczenia
oraz kluczowe:

Prescreened with targeted SNP on the same allele as the pathogenic CAG expansion
Clinical diagnostic motor features of HD, defined as Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Score = 4
Early manifest HD, Stage I or Stage II based on UHDRS Total Functional Capacity Scores ≥7 and ≤13

Kryteria wykluczające udział:

Malignancy or received treatment for malignancy, other than treated basal cell or squamous cell carcinoma of the skin, within the previous 5 years
Received investigational drug or implantable device in prior 3 months or investigational oligonucleotide in prior 6 months or 5 halflives of the oligonucleotide, whichever is longer
Clinically significant medical condition, unstable psychiatric symptoms, substance abuse, or pregnancy
Inability to undergo brain MRI
Bone, spine, bleeding, or other disorder that exposes the patient to risk of injury or unsuccessful lumbar puncture

Jakbysiedalo 2018-01-19 15:31

woj.: mazowieckie

Anja: ale brak haczykiw tlumaczy odrzut co drugiej osoby a nie 90 procent przebadanych
anja 2018-01-19 16:56

woj.: nie chcę podać

bo oprócz specyficznej budowy genetycznej ważne są inne kryteria, o których pisze Ania -Rybka powyżej

do programu przyjmowani są pacjenci przez lekarza genetyka i neurologa na podstawie testów, badań krwi i wywiadu, którzy spełniają wszystkie wymienione kryteria kwalifikacyjne i zarazem nie będzie żadnych tych wykluczających np. pacjent mający problemy psychiczne mimo zdania testów nie zostanie zakwalifikowany

Ewelina 2018-01-20 15:02

woj.: mazowieckie

W tym badaniu wave jest tak że jeśli nie masz tych haczyków to lek nie ma się do czego przyczepić i nie jest transportowany mówiąc tak jak najbardziej obrazowo.Struktury są dwie i posiada je tylko 60% populacji dlatego odrzut osób kwalifikowanych jest tak duży. Mój mąż na razie czeka ponieważ wyszły na jednym urządzeniu błędne odczyty fazy QT w pracy serca najgorsze jest to że trzy inne urządzenia i badania robione w dwóch różnych terminach nic nie wykazują.
Justyna 2019-04-12 12:18

woj.: nie chcę podać

Czy możecie podesłać jakieś aktualne informacje o prowadzonych badaniach leków związanych z HD.
Patryk 2019-09-19 07:33

woj.: śląskie

Masz fb? Jak tak to zapraszam na fanpage Choroba Huntingtona - Polska
powrót na forum   poprzedni wątek | następny wątek  
 
Aby dodać odpowiedź do tego tematu, należy wypełnić poniższy formularz:
Autor odpowiedzi:
Miejscowość (opcjonalnie):
Województwo:
Adres e-mail (opcjonalnie):
Ikonka odpowiedzi:                     
Tytuł:
Twoja odpowiedź:
Kod:    Przepisz kod: